Mundo: Pharming anuncia datos positivos del ensayo de fase II/III de leniolisib (2)

Además, estamos investigando la eficacia clínica de rhC1INH en el tratamiento de otras indicaciones, como la preeclampsia, la lesión renal aguda y la neumonía grave como resultado de infecciones por la COVID-19. También estamos estudiando nuestro medicamento oral de precisión, leniolisib (un inhibidor de la fosfoinositida 3-quinasa delta, o PI3K delta), para el tratamiento del síndrome delta PI3K activado, o APDS. Los derechos mundiales de leniolisib fueron autorizados por Novartis AG en 2019. Leniolisib cumplió con sus dos criterios de valoración principales en un estudio de fase 2/3 que permitió el registro en Estados Unidos y Europa. Nuestro objetivo son las presentaciones regulatorias globales para leniolisib a partir del segundo trimestre de 2022 en adelante.

Además, iniciamos una colaboración estratégica con Orchard Therapeutics para investigar, desarrollar, fabricar y comercializar OTL-105, una terapia génica de células madre hematopoyéticas (HSC) autólogas ex vivo recientemente revelada para el tratamiento del AEH.

Además, estamos aprovechando nuestra tecnología de fabricación transgénica para desarrollar terapias de reemplazo de proteínas de próxima generación, especialmente para la enfermedad de Pompe, que actualmente se encuentra en desarrollo preclínico.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro, incluso con respecto al calendario y el progreso de los estudios preclínicos y ensayos clínicos de Pharming de sus productos candidatos, las perspectivas clínicas y comerciales de Pharming, la capacidad de Pharming para superar los desafíos planteados por la pandemia de la COVID-19 a la conducta de su negocio, y las expectativas de Pharming con respecto a sus requerimientos de capital de trabajo y recursos de efectivo proyectados.Estas declaraciones están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y suposiciones, que incluyen, entre otros: el alcance, el progreso y la expansión de los ensayos clínicos de Pharming y sus ramificaciones por el coste de los mismos; y desarrollos clínicos, científicos, reglamentarios y técnicos.A la luz de estos riesgos e incertidumbres, y otros riesgos e incertidumbres que se describen en el Informe Anual 2020 de Pharming y el Informe Anual en el Formulario 20-F para el año finalizado el 31 de diciembre de 2020 presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos, los eventos y las circunstancias discutidas en dichas declaraciones prospectivas pueden no ocurrir, y los resultados reales de Pharming podrían diferir material y adversamente de los anticipados o implícitos en ellos. Todas las declaraciones prospectivas se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y se basan en la información disponible para Pharming a la fecha de este comunicado.

Referencias:

1.Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.

2.Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.

3.Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.

4.Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.

5.Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.

6.Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.

7.Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

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