argenx recibe la opinión positiva del CHMP para efgartigimod en el tratamiento de pacientes adultos con miastenia gravis generalizada
Breda, Países Bajos_ 4 de julio de 2022_
Este dictamen favorable del CHMP supone un aval científico para la posterior autorización de comercialización de este medicamento, un veredicto que también servirá de base e impulso de cara a la decisión de la CE.
En este sentido, y tras la recomendación del CHMP, se estima que la CE haga pública su decisión final en unos 60 días que, asimismo, será vinculante para los 27 Estados miembro de la Unión Europea (UE), además de Islandia, Noruega y Liechtenstein.
«El actual tratamiento en Europa para la miastenia grave generalizada provoca que muchos pacientes no tengan controlados sus síntomas de forma idónea, disminuyendo notablemente su calidad de vida. Así, los cuidadores y los equipos médicos son muy conscientes de la necesidad de implantar y desarrollar nuevas opciones terapéuticas que sean seguras, eficaces y estén dirigidas, específicamente, a la enfermedad en sí», ha señalado Anthony Béhin, médico neuromuscular del Institut de Myologie del Hospital La Pitié Salpétrière de París. «Como neurólogo en activo que atiende regularmente a personas que viven con esta enfermedad crónica debilitante, la opinión positiva del CHMP sobre efgartigimod representa un gran avance como una nueva opción en el tratamiento de estos pacientes en Europa».
Por otro lado, hay que tener en cuenta que la solicitud de autorización de comercialización ha recogido los resultados obtenidos en el ensayo clínico de fase 3 ADAPT, que fueron publicados en el número de julio de 2021 de la prestigiosa revista The Lancet Neurology. De este modo, el ensayo ADAPT ha cumplido con su principal objetivo, demostrando un número muy significativo para pacientes adultos con MGg, que son anticuerpos positivos para AChR respondieron a la Escala de Actividades de la vida diaria en Miastenia Gravis (MG-ADL) tras el tratamiento con efgartigimod, en comparación con placebo (68% frente al 30%; p0,0001). Los pacientes que respondieron se definieron como aquellos que tuvieron una reducción de, al menos, dos puntos en la escala MG-ADL sostenida durante cuatro o más semanas consecutivas durante el primer ciclo de tratamiento.
Además, en la escala de miastenia gravis cuantitativa (QMG) hubo un número muy relevante de pacientes que respondieron tras recibir el tratamiento con efgartigimod en comparación con el grupo placebo (63% frente a 14%; p0,0001). Los pacientes se definieron por tener una reducción de, al menos, tres puntos en la escala QMG sostenida durante cuatro o más semanas consecutivas durante el primer ciclo de tratamiento.
Asimismo, según los resultados del ensayo clínico, efgartigimod demostró una alta seguridad. Las reacciones adversas notificadas con mayor prevalencia fueron las infecciones del tracto respiratorio superior (10,7% tras el tratamiento con efgartigimod frente al 4,8% de placebo) y las infecciones del tracto urinario (9,5% frente al 4,8%).
«Estamos encantados con la recomendación del CHMP a favor de efgartigimod, ya que nos acerca un poco más poder beneficiar con esta terapia a las personas con miastenia gravis generalizada en Europa y en todo el mundo», ha manifestado Anant Murthy, Ph.D., y director general de argenx en Europa. «Confiamos en el equipo europeo que hemos formado y, a la espera de la autorización de comercialización, esperamos colaborar estrechamente con los organismos reguladores y las autoridades gubernamentales de toda Europa, para garantizar que este tratamiento esté disponible para el mayor número de pacientes posible».
Efgartigimod es el primer y único bloqueador del FcRn aprobado en los Estados Unidos con el nombre comercial de VYVGART (efgartigimod alfa-fcab) para el tratamiento de pacientes adultos con MGg que tienen anticuerpos anti-AChR positivos, y en Japón para aquellos que no tienen una respuesta suficiente a los esteroides o a las terapias inmunosupresoras no esteroideas (TIS). La compañía también prevé lanzar efgartigimod en Canadá y en China, a través de su colaboración con Zai Lab, así como en otras regiones seleccionadas.
Sobre el ensayo de fase 3 ADAPT
El ensayo de fase 3 ADAPT fue un ensayo global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 26 semanas de duración que evaluó la seguridad y la eficacia de een pacientes adultos con MGg. En el ensayo se inscribieron 167 pacientes adultos con gMG en Norteamérica, Europa y Japón.
Los pacientes fueron asignados aleatoriamente en una proporción de 1:1 para recibir efgartigimod o placebo, además de dosis estables de su tratamiento actual para la MGg. ADAPT se diseñó para permitir un enfoque de tratamiento individualizado con un ciclo de tratamiento inicial, seguido de ciclos de tratamiento posteriores basados en la evaluación clínica. El criterio de valoración primario fue la comparación del porcentaje de personas que respondieron a la MG-ADL en el primer ciclo de tratamiento entre los grupos de tratamiento con efgartigimod y con placebo en la población con anticuerpos anti-AChR positivos.
Sobre efgartigimod
El efgartigimod es un fragmento de anticuerpo diseñado para reducir los anticuerpos patógenos de inmunoglobulina G (IgG) al unirse al receptor Fc neonatal y bloquear el proceso de reciclaje de las IgG. El efgartigimod se está investigando en varias enfermedades autoinmunes que están mediadas por anticuerpos IgG, causantes de enfermedades como los trastornos neuromusculares, los trastornos sanguíneos y las enfermedades ampollosas de la piel.
Sobre la miastenia gravis generalizada
La miastenia gravis generalizada (MGg) es una enfermedad autoinmune crónica y poco frecuente en la que los autoanticuerpos IgG interrumpen la comunicación entre los nervios y los músculos, causando una debilidad muscular debilitante y potencialmente mortal.
Aproximadamente el 85% de las personas que padecen miastenia grave (MG) evolucionan hacia la MGg en un plazo de 24 meses, y los músculos de todo el cuerpo pueden verse afectados. Los pacientes con anticuerpos AChR confirmados representan aproximadamente el 85% del total de la población con MG[i].
Sobre argenx
argenx es una empresa mundial centrada en el ámbito de la inmunología y comprometida con la mejora de la vida de las personas que padecen enfermedades autoinmunes graves. En colaboración con los principales investigadores académicos, a través de su Programa de Innovación en Inmunología (IIP), argenx tiene como objetivo materializar los avances en inmunología en una cartera mundial de medicamentos novedosos basados en anticuerpos.
argenx desarrolló y está comercializando el primer y único bloqueador neonatal del receptor Fc (FcRn) aprobado en los Estados Unidos y Japón.
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Comunicación – argenx
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[1] Nuevas vías y objetivos terapéuticos en la miastenia gravis autoinmune. J Neuromusc Dis 5. 2018. 265-277