–SIFI informa de los resultados positivos detallados y de los nuevos datos del ensayo de fase 3 completado de AKANTIOR® en pacientes con queratitis por acanthamoeba, presentados en la reunión anual de la Academia Americana de Oftalmología en Chicago
El 87% de los pacientes que recibieron AKANTIOR® en el ensayo de fase 3 se curaron médicamente en una mediana de 4 meses, en comparación con el 55% con los protocolos de tratamiento utilizados en la práctica clínica actual.
Con el protocolo de AKANTIOR® utilizado en el ensayo de fase 3, el 62% de los pacientes lograron la restauración completa de la visión, en comparación con el 28% con los protocolos de tratamiento utilizados en la práctica clínica actual.
El 3% de los pacientes que recibieron AKANTIOR® en el ensayo de fase 3 requirieron un trasplante de córnea, que aumentó al 7,6% después de abandonar el ensayo, en comparación con el 25% o más que se ha informado en la literatura publicada recientemente.
SIFI reafirma la orientación de la posible aprobación reglamentaria de AKANTIOR® por parte de la Comisión Europea y la solicitud de nuevo fármaco a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en 2023.
Mientras tanto, AKANTIOR® está disponible a través del Programa de Acceso Temprano.
CATANIA, Italia, 13 de octubre de 2022 /PRNewswire/ — SIFI S.p.A (SIFI o “la Compañía”), empresa internacional líder en oftalmología con sede en Italia, ha informado hoy de la presentación de resultados positivos del Estudio de Fase 3 [NCT03274895] de AKANTIOR® (polihexanida 0,8mg/ml), un polímero antiamebiano en investigación, un medicamento huérfano, para el tratamiento de la queratitis por acanthamoeba (“AK”). La empresa también comunicó nuevos datos de una comparación indirecta del ensayo de fase 3 con el estudio retrospectivo comparable. Los resultados fueron presentados por el profesor John Dart, investigador principal del ensayo de fase 3 de AKANTIOR®, en la Reunión Anual 2022 de la Academia Americana de Oftalmología (AAO) (conferencia Jones-Smolin), que tuvo lugar el 2 de octubre de 2022 en Chicago. La empresa anunció previamente los resultados positivos del ensayo de fase 3 en octubre de 2021, tras más de 15 años de esfuerzos de investigación y desarrollo.
El ensayo pivotal de fase 3, aleatorio, enmascarado por el evaluador, controlado activamente y en múltiples centros, mostró que el 84,8% de los pacientes que recibieron AKANTIOR® alcanzaron la resolución clínica de la queratitis por acanthamoeba y la inflamación asociada (curación médica) en una mediana de 4 meses de tratamiento, frente al 88,5% del brazo de control de una combinación no autorizada de PHMB 0,2mg/ml + propamidina 1,0mg/ml, alcanzando el criterio de valoración primario de no inferioridad predefinido.
El nuevo análisis presentado en la AAO mostró que cuando se corrigieron los factores de riesgo y otros factores potencialmente confusos -incluyendo el estadio de la enfermedad al inicio, el retraso en el diagnóstico, el uso previo de corticosteroides y otros- la tasa de resolución clínica aumentó al 86,7% en el brazo de AKANTIOR®. Esto se compara con las tasas de curación con terapias no autorizadas del 55%, como se informó en un subgrupo del Estudio Retrospectivo del Mundo Real de 227 pacientes (Papa V. British Journal of Ophthalmology 2020) de los protocolos de tratamiento utilizados en la práctica clínica actual. Además, con el protocolo de AKANTIOR®, el 62% de los pacientes lograron la restauración completa de la agudeza visual, en comparación con el 28% con los protocolos de tratamiento utilizados en el estudio retrospectivo. Del mismo modo, la proporción de pacientes que terminaron con una agudeza visual pobre de BCVA de menos de 6/18 se redujo del 47% en el Estudio Retrospectivo al 19% con el protocolo AKANTIOR®.
Sólo el 3% de los pacientes (2 de 66) que recibieron AKANTIOR® requirieron un trasplante de córnea en el ensayo de fase III, lo que aumentó al 7,6% (5 de 66) tras abandonar el ensayo. Esto se compara con el 25% o más de lo que se ha informado en la literatura publicada recientemente.
El perfil de seguridad y tolerabilidad fue similar al observado en los resultados de la fase 1 previamente comunicadosen voluntarios sanos, así como en los amplios estudios preclínicos y toxicológicos, con sólo un paciente que recibió AKANTIOR® y que abandonó el tratamiento debido a la toxicidad.
John Dart, Profesor del University College London Institute of Ophthalmology dijo “La tasa de curación médica del 86,7% de AKANTIOR® en nuestro ensayo de fase 3 fue similar a la del tratamiento de control de doble agente ampliamente utilizado de PHMB 0,2mg/ml y propamidina 1,0 mg/ml. Estos resultados son mejores de lo que habíamos previsto y se encuentran entre los mejores registrados. Hemos demostrado que gran parte de esta mejora es el resultado del protocolo de administración detallado, desarrollado y evaluado por los 6 centros de estudio europeos, y que ahora está disponible para los médicos. A diferencia de los tratamientos de control, AKANTIOR® es una monoterapia que ha sido sometida a extensas pruebas de seguridad, estabilidad y eficacia. Como monoterapia es más fácil de usar y, si se autoriza como esperamos, estará ampliamente disponible, a diferencia de las terapias actuales que tienen que ser fabricadas por las farmacias de compuestos, lo que provoca frecuentes retrasos en el tratamiento.”
Sobre la base de estos resultados y de todos los estudios, la Compañía tiene previsto presentar una solicitud de nuevo fármaco (NDA) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en 2023, lo que es coherente con las orientaciones anteriores. Además, como se anunció anteriormente, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) validó la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) de la Compañía para AKANTIOR® en mayo de 2022. Mientras tanto, como se anunció anteriormente, la Compañía pondrá AKANTIOR® a disposición de los pacientes en el marco del Programa de Acceso Temprano (EAP) que se está llevando a cabo en varios países europeos.
Dr. Vincenzo Papa, responsable científico, declaró, “Se trata de la culminación de nuestros esfuerzos de investigación y desarrollo, así como de fabricación y química complejas, que han requerido una enorme inversión durante más de 15 años.” El Dr. Papa continuó: “La queratitis por acanthamoeba es una infección ocular que cambia la vida y, a pesar de ser poco frecuente, es responsable del 50% de las cegueras entre los usuarios de lentes de contacto. Por fin podemos hacer algo al respecto, llevando potencialmente el primer medicamento aprobado a los pacientes con queratitis por acanthamoeba.”
SIFI está evaluando diferentes opciones para la comercialización de AKANTIOR® a nivel mundial, incluyendo posibles acuerdos de licencia externa fuera de sus mercados principales.
(CONTINUA)