ACERCA del ENSAYO de Fase 3: Se trata de un ensayo pivotal de fase 3, aleatorio, enmascarado por el evaluador, controlado activamente y en múltiples centros, diseñado para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de AKANTIOR® en comparación con un brazo de control de una combinación no autorizada de polihexanida 0,2mg/ml + propamidina 1,0mg/ml para el tratamiento de la queratitis por acanthamoeba [NCT03274895]. Ambos brazos de tratamiento utilizaron un protocolo estandarizado de tratamiento de un solo día. El criterio de valoración primario se definió como la “tasa de resolución clínica en un plazo de 12 meses”, basada en el porcentaje de pacientes curados después de 30 días de la interrupción de todas las terapias del estudio y en los 12 meses siguientes a la aleatorización. En el ensayo se asignaron al azar 135 pacientes, de los cuales 69 fueron asignados al brazo de tratamiento y los 66 restantes al brazo de control. La edad media de los pacientes era de 36,5 años (entre 15 y 73); el 58,2% de los pacientes eran mujeres. 127 pacientes recibieron el fármaco del estudio y su diagnóstico fue confirmado por un laboratorio independiente y constituyen la población con intención de tratamiento (ITT). Los principales resultados del estudio son los siguientes:El criterio de valoración primario demostró la no inferioridad de AKANTIOR® + placebo frente a un régimen combinado de polihexanida 0,2 mg/mL + propamidina 1 mg/mL (brazo de control). Respectivamente, la tasa de resolución clínica en 12 meses de los pacientes tratados con AKANTIOR® + placebo fue del 84,8% (56 de 66) y del 88,5% (54 de 61) para los brazos de control (p=0,544). Cuando los datos se corrigen por factores de riesgo mediante un modelo ANCOVA multivariante: edad, gravedad al inicio, retraso en el diagnóstico, centro de estudio y fármacos utilizados antes del inicio (incluidos los esteroides), la tasa de resolución clínica en el brazo de AKANTIOR® fue del 86,7% frente al 86,6% en el brazo de control.
Los pacientes tratados con AKANTIOR® + placebo experimentaron una mejora estadísticamente significativa en BCVA al final del estudio en comparación con la situación inicial (0,188 frente a 0,473 LogMAR; p 0,0001), y más del 50% de los pacientes alcanzaron una visión normal (LogMAR = 0). No hubo diferencias estadísticamente significativas entre los dos brazos de tratamiento.
La mediana del tiempo de curación con AKANTIOR® fue de 4 meses (125 días). El 80% de los pacientes logró la curación con menos de 6,6 meses de tratamiento.
No hubo diferencias estadísticamente significativas entre los dos brazos de tratamiento.
El impacto de la queratitis por acanthamoeba en el estado de salud de los pacientes se analizó con el Cuestionario de Función Visual 25 (VFQ-25) y la calidad de vida con el instrumento EuroQoL de cinco dimensiones (EQ-5D-5L). Ambos instrumentos mostraron una mejora estadísticamente significativa de la calidad de vida con AKANTIOR® al final del ensayo en comparación con el inicio. No hubo diferencias estadísticamente significativas entre los dos brazos de tratamiento.
El 3% de los pacientes (2 de 66) que recibieron AKANTIOR® requirieron un trasplante de córnea en el ensayo de fase 3, y 5 de 66 (7,6%) después de abandonar el ensayo. Ningún paciente del brazo de control requirió un trasplante de córnea durante el ensayo de fase 3 y hasta 4 de 61 (6,6%) después de abandonar el ensayo de fase 3.
Los acontecimientos adversos notificados fueron similares entre ambos brazos del ensayo. Un paciente de cada brazo (1,5% frente a 1,6%) suspendió el tratamiento debido a la toxicidad. No hubo anomalías en la química sanguínea.
ACERCA DE AKANTIOR®: AKANTIOR® (polihexanida) está llamado a convertirse en el primer medicamento aprobado para el tratamiento de la queratitis por acanthamoeba en el mundo. Se trata de un polímero antiamebiano que actúa tanto sobre los trofozoítos como sobre los quistes del protozoo Acanthamoeba. Está formulado con una dosis única de 0,8mg/ml que permite administrarlo como colirio en monoterapia en envases monodosis. Por el contrario, los diversos enfoques de gestión multiagente no autorizados o no estandarizados que se utilizan actualmente se basan en antimicrobianos que a menudo deben ser compuestos o importados. La polihexanida también está siendo desarrollada por SIFI para el tratamiento de la queratitis fúngica, para cuya indicación también cuenta con la designación de medicamento huérfano de la FDA. AKANTIOR® ya está disponible para los pacientes a través de un programa de acceso temprano (EAP).
ACERCA DE Acanthamoeba Keratitis (AK): AK es una infección parasitaria de la córnea, rara, grave y que cambia la vida del paciente, causada por Acanthamoeba, una ameba de vida libre. Se requiere una intervención médica urgente para salvar la vista del paciente. La enfermedad ha mostrado resistencia, provoca mala visión, ceguera o incluso la pérdida del ojo y a menudo requiere procedimientos de trasplante de córnea únicos o múltiples. Afecta a personas de todas las edades, la mayoría de las cuales son usuarias de lentes de contacto blandas, jóvenes o de mediana edad. Los pacientes manifiestan un dolor insoportable y una extrema sensibilidad a la luz, y rara vez pueden trabajar o llevar una vida normal hasta que se resuelven los síntomas. La incidencia de la queratitis por acanthamoeba ha aumentado rápidamente en los últimos años.
ACERCA DE SIFI: SIFI es una empresa oftalmológica internacional líder, con sede en Italia, centrada en el cuidado de los ojos desde 1935. SIFI desarrolla, fabrica y comercializa soluciones terapéuticas innovadoras para pacientes con afecciones oftálmicas. SIFI está plenamente comprometida a través de su I+D con la mejora de la calidad de vida de los pacientes, exportando tratamientos a más de 20 países de todo el mundo, con presencia directa en Italia, España, Francia, Reino Unido, Rumanía, México y Turquía.
Contacto clave de AKANTIOR®:
Jelle Kleijn
Director Global de AKANTIOR®
+31 615643708
jelle.kleijn@sifigroup.com
Contacto científico clave:
Vincenzo Papa
Responsable científico AKANTIOR®
+39 3453698813
vincenzo.papa@sifigroup.com
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